Prace nad terapiami mRNA trwają od ponad 30 lat, ale to pandemia i poszukiwanie skutecznej szczepionki przeciw COVID-19 zdecydowanie ten proces przyspieszyły. To daje szansę, że szybciej będzie możliwe wykorzystanie tej technologii w leczeniu raka. mRNA jest również badane pod kątem zastosowania w leczeniu rzadkich chorób genetycznych. Nad postępami w tej dziedzinie pracują również polscy naukowcy.

– Cząsteczki mRNA to naturalne cząsteczki, które występują w każdej naszej komórce i są przepisami na konkretne białko. Aby mRNA mogło zostać wykorzystane do celów terapeutycznych, trzeba było opracować wiele rozwiązań, które umożliwiłyby dojście do tego. Pracując w tym obszarze od 20 lat, wnieśliśmy do niego dość istotne rozwiązania, natomiast takich zespołów naukowych było wiele i wiele rzeczy musiało się wydarzyć, aby ten pierwszy terapeutyk, pierwsza szczepionka oparta na mRNA mogła zostać dopuszczona powszechnie. Te szczepionki zmieniają naszą rzeczywistość, dla ludzi zaszczepionych COVID-19 nie jest już tak groźną chorobą – wyjaśnia w rozmowie z agencją Newseria Innowacje prof. dr.  hab. Jacek Jemielity z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego, prezes zarządu spółki ExploRNA Therapeutics.

W grudniu profesor otrzymał Nagrodę Fundacji na rzecz Nauki Polskiej za opracowanie chemicznych modyfikacji mRNA jako narzędzi do zastosowań terapeutycznych i badań procesów komórkowych

– Nasze badania przyniosły realne efekty, ponieważ jeden z pierwszych moich wynalazków został skomercjalizowany przez firmę BioNTech, która stosuje nasze rozwiązanie ulepszające, poprawiające właściwości mRNA w kilkunastu badaniach klinicznych. Są to badania dotyczące terapeutycznych szczepionek mRNA, czyli takich, które mają leczyć, w szczególności dotyczące obszaru onkologicznego – mówi naukowiec.

Choć badania nad terapiami opartymi na mRNA trwają już od 30 lat, to o tej technologii głośno zrobiło się dopiero w obliczu konieczności stworzenia szczepionki przeciw COVID-19. Szczepionka Comirnaty, opracowana przez BioNTech wspólnie z koncernem Pfizer, była pierwszym preparatem mRNA dopuszczonym powszechnie do użytku.

Syntetyczne mRNA może być jednak kluczowe w terapii i profilaktyce onkologicznej. Na tej technologii najprawdopodobniej będą się opierać lecznicze szczepionki przeciwnowotworowe. W Polsce trwają badania nad takimi preparatami. Zajmuje się nimi spółka ExploRNA Therapeutics, założona przez naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego we współpracy z badaczami z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Lecznicze szczepionki przeciwnowotworowe działają w ten sposób, że do organizmu pacjenta cierpiącego na nowotwór podajemy mRNA kodujące białko, które jest charakterystyczne dla komórek nowotworowych. To białko ulega ekspresji w komórkach i układ immunologiczny jest szkolony, żeby rozpoznawać wszystkie komórki pacjenta posiadające ten rodzaj antygenu, ten rodzaj modyfikacji białek. Układ immunologiczny niszczy w ten sposób komórki nowotworowe – wyjaśnia prof. Jacek Jemielity. – Najbardziej interesującym tematem w tym obszarze są spersonalizowane szczepionki przeciwnowotworowe, które są projektowane na podstawie konkretnych mutacji u pacjenta. Są to szczepionki szyte na miarę dla danego pacjenta.

Jak podkreśla, nowotwory są jednak znacznie trudniejszym przeciwnikiem niż COVID-19.

– mRNA musi więc być jeszcze bardziej efektywne, jeszcze skuteczniejsze, ale mam nadzieję, że najbliższe lata przyniosą również przełom w tym obszarze – przewiduje ekspert.

Prace nad spersonalizowanymi szczepionkami przeciwnowotworowymi prowadzi między innymi Moderna, wspólnie z koncernem Merck. W ramach badań klinicznych preparat mRNA-4157 testowany jest obecnie pod kątem bezpieczeństwa, tolerancji i immunogenności w zastosowaniu u pacjentów z czerniakiem.

mRNA ma charakter bardzo uniwersalny, można w nim zakodować dowolne białko, a to sprawia, że liczba potencjalnych zastosowań jest w zasadzie nieograniczona. Dlatego szereg badań klinicznych dotyczy zastosowania tych terapii również w leczeniu genetycznych chorób rzadkich czy chorób kardiologicznych.

– Chodzi o choroby, które powstają, ponieważ w komórkach danego pacjenta brakuje jakiegoś białka lub powstaje ono w postaci zdefektowanej. Terapie mRNA można wykorzystać do suplementacji tego brakującego białka. Przykładami takich chorób są rdzeniowy zanik mięśni, mukowiscydoza czy fenyloketonuria – wymienia prof. Jacek Jemielity.

Według Research and Markets światowy rynek terapii opartych na technologii mRNA będzie rósł w tempie 17 proc. rocznie i osiągnie do 2026 roku wartość ponad 101 mld dol. W 2021 roku przychody zamknęły się w kwocie niemal 47 mld dol. Ponad 44 proc. tego obrotu generują Stany Zjednoczone.